✨︎ Resumen (TL;DR):
- Life Biosciences aplicó la primera dosis de la terapia génica ER-100 en un ensayo clínico de Fase 1.
- El tratamiento busca revertir el envejecimiento celular para combatir la pérdida de visión por glaucoma y NAION.
- Utiliza un interruptor de seguridad activado por doxiciclina para prender y apagar los efectos de la terapia.
Life Biosciences administró la primera dosis de su terapia génica experimental ER-100 a un paciente con pérdida de visión por glaucoma. Este hito representa la primera vez que se prueba en humanos la reprogramación epigenética parcial para revertir el envejecimiento de las células en el ojo.
La reprogramación epigenética parcial es una técnica de rejuvenecimiento que restablece las marcas químicas del ADN a un estado juvenil sin que las células pierdan su identidad especializada.
La compañía de biotecnología con sede en Boston, cofundada por el biólogo de la Escuela de Medicina de Harvard David Sinclair, busca restaurar las células ganglionares de la retina en pacientes con glaucoma de ángulo abierto y neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica (NAION).
Un interruptor farmacológico para controlar el tratamiento
La terapia introduce tres factores de transcripción específicos en las células ganglionares de la retina: OCT4, SOX2 y KLF4, conocidos como OSK. El proceso se controla mediante un sistema de seguridad que requiere el uso del antibiótico doxiciclina.
Cuando los pacientes toman una pastilla de doxiciclina, el tratamiento génico se activa en el ojo; si dejan de tomarla, se apaga. Los participantes del ensayo tomarán el fármaco durante ocho semanas en conjunto con un esteroide para reducir la inflamación.
En 2024, la empresa demostró que este método de reprogramación celular logró restaurar la capacidad visual en modelos de primates que padecían NAION.
Los límites de la reprogramación celular
El ensayo evaluará minuciosamente la seguridad de la terapia. Al utilizar tres de los cuatro factores de Yamanaka, existe un riesgo latente de provocar crecimiento celular descontrolado si las células regresan demasiado a su estado de células madre.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) autorizó este ensayo clínico el 15 de enero de 2026. Para financiar su desarrollo clínico, la empresa completó una ronda Serie D de 80 millones de dólares en abril de 2026, acumulando casi 240 millones de dólares de capital total.
El estudio clínico se realiza en el Massachusetts Eye and Ear de Boston y reclutará en una primera etapa a un máximo de seis pacientes con glaucoma para definir la dosis óptima que se probará después en personas con NAION.
“El objetivo es restaurar la visión a cierto nivel y prevenir una mayor pérdida de la visión”, señaló Jerry McLaughlin, CEO de Life Biosciences, en el marco de la autorización regulatoria de este avance experimental.
